Chez les patients atteints de DMLA humide, on constate toujours le développement de nouveaux vaisseaux sanguins qui viennent se placer sous la rétine. La fragilité de ces vaisseaux sanguins peut très vite entrainer des complications rétiniennes et une cécité centrale.
Ces symptômes de la DMLA furent le point de départ des chercheurs coréens de l’IBS (Institute for Basic Science) qui se sont penchés sur la thérapie génique pour traiter cette maladie rétinienne. Les chercheurs ont utilisé la technique des « ciseaux génétiques » (CRISPR-Cas9) pour injecter de l’ADN modifié pouvant s’intégrer au patrimoine génétique des cellules et cellules souche de la rétine. Suite à cette expérimentation on a constaté une réduction de 58% dans la création de vaisseaux sanguins gênants. Aucune complication particulière n’a résulté de l’utilisation des ciseaux génétiques.
À ce jour, il existe déjà des traitements anti-VEGF permettant de ralentir le développement des symptômes de la DMLA humide. Cependant, ces traitements imposent au patient pas moins de 7 injections chaque année pour pouvoir être suffisamment efficaces. L’objectif des chercheurs de l’IBS est par conséquent de trouver à terme une thérapie plus efficace et moins invasive pour le patient.
Les résultats obtenus par l’équipe de chercheurs coréens reposent sur des sujets animaux. Toutefois, ils espèrent pouvoir valider prochainement cette thérapie génique chez l’homme et l’étendre à d’autres maladies que la DMLA.